Sionna Therapeutics androany dia nanambara ny fandefasana ofisialy ny orinasa sy ny fanakatonana ny famatsiam-bola $ 111 tapitrisa Series B. Ny fihodinana dia notarihin'ny OrbiMed miaraka amin'ny fandraisan'anjaran'ny vola nomen'ny T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., sampana iray manontolo an'ny QIA, ny tahirim-bolam-panjakana ao Qatar, ary ireo mpampiasa vola taloha anisan'izany ny RA Capital, TPG's. Ny Rise Fund, Atlas Venture, ary ny Cystic Fibrosis Foundation. Nahangona 150 tapitrisa dolara eo ho eo i Zionna hatramin'izao.
Sionna dia nandroso fantsona misy molekiola kely kilasy voalohany natao hamerenana tanteraka ny asan'ny proteinina cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) proteinina izay misy tsininy ao amin'ny CF, amin'ny alàlan'ny fanamafisana ny domaine nucleotide-binding voalohany an'ny CFTR (NBD1). Ny antony voalohany mahatonga ny CF dia ny mutation génétique ΔF508 izay misy fiantraikany amin'ny fahamarinan'ny NBD1 sy ny fiasan'ny CFTR.
Ao amin'ny maodely CF in vitro vinavina ara-pitsaboana, ny molekiola kely lasibatra NBD1 an'i Sionna, miaraka amin'ireo modulatora fanampiny hafa, dia naneho ny mety hisian'ny normalize ny foly, ny fahamatorana ary ny fahamarinan'ny proteinina CFTR voan'ny mutation génétique ΔF508. Izany dia mamela ny fanondranana ny CFTR araka ny tokony ho izy amin'ny tontolon'ny sela sy ny fifehezana ara-dalàna ny fikorianan'ny ion sy ny rano. Amin'ny famerenana tanteraka ny fiasan'ny CFTR ho an'ireo marary manana fiovan'ny fototarazo ΔF508 amin'ny ambaratonga hita ao amin'ny selan'ny olona tsy misy CF, ny pipeline an'i Sionna dia afaka manome vokatra tsara indrindra amin'ny kilasy sy tombontsoa ara-pahasalamana tsara indrindra ho an'ny olona manana CF.
“Ny NBD1 dia lasibatra efa fanta-daza sy nohadihadiana, saingy noheverina ho tsy azo tsaboina hatramin'izao. Mifototra amin'ny ezaka mifantoka sy ny fitohizan'ny fandrosoana amin'ny NBD1, hitanay ny mety hisian'ny normalize ny fiasan'ny CFTR amin'ny ankamaroan'ny olona manana CF, "hoy i Mike Cloonan, Filoha sy Tale Jeneralin'ny Sionna Therapeutics. "Ny iraka ataonay ao Sionna dia ny hanatsara ny fahasalamana sy ny kalitaon'ny fiainana ho an'ny olona izay mbola mijaly noho ny voka-dratsin'ny fiainana sy ny vesatry ny fiainana miaraka amin'ny CF. Miaraka amin'ity famatsiam-bola ity, ny sendikà matanjaka, ary ny ekipanay efa za-draharaha sy manan-talenta, dia faly izahay hanomboka an'i Sionna ary mifantoka amin'ny fampivoarana ireo fitambarana voalohany avy amin'ny fantsom-pifandraisana misy anay ho any amin'ny toeram-pitsaboana. "
Ny CF dia aretina ara-pananahana lehibe sy mety mahafaty vokatry ny fiovan'ny fototarazo CFTR izay mitarika ho amin'ny fananganana mucus ao amin'ny havokavoka sy ny lalan-drivotra, ny tsy fahampian'ny pancreatic ary ny tsy fahampian'ny taova hafa izay mety hisy fiatraikany lehibe sy matetika mafy amin'ny fahasalamana sy ny fiainana. fanantenana. Maherin'ny 100,000 ny olona miaina miaraka amin'ny CF manerana izao tontolo izao, ii, tombanana ho 90 isan-jaton'izy ireo no manana ny mutation génétique ΔF508 izay mitranga ao anatin'ny sehatra NBD1 an'ny CFTR. Io fiovana io dia mahatonga ny NBD1 hivelatra amin'ny hafanan'ny vatana ary manimba ny fiasan'ny CFTR. Na dia eo aza ny fisian'ny fitsaboana ankatoavina amin'izao fotoana izao sy ny fandrosoana lehibe natao tamin'ny tanjona hafa ao anatin'ny CFTR, ny ankamaroan'ny olona manana ΔF508 dia tsy mahatratra ny asa CFTR feno. Ny NBD1 dia tena ilaina amin'ny fampandehanana ny asan'ny CFTR sy ny famokarana mucus salama sy mikoriana malalaka amin'ny lalan-drivotra, système digestif ary taova hafa.
INONA NO HALAINA AMIN'Ity ARTICLE ITY:
- CF is a serious, potentially fatal genetic disease caused by a mutation in the CFTR gene that leads to a buildup of mucus in the lungs and airways, impaired pancreatic function and other organ dysfunction that can have a significant and often severe impact on health and life expectancy.
- In clinically predictive in vitro CF models, Sionna’s NBD1-targeted small molecules, in combination with other complementary modulators, have demonstrated the potential to normalize folding, maturation, and stability of the CFTR protein affected by the ΔF508 genetic mutation.
- By fully restoring CFTR function for patients with the ΔF508 genetic mutation to levels seen in cells of people without CF, Sionna’s pipeline has the potential to deliver best-in-class efficacy and optimal clinical benefit for people with CF.
