Fitsaboana nankatoavina voalohany ho an'ny Cytopenic Myelofibrosis

CTI BioPharma Corp. dia nanambara fa ny US Food and Drug Administration (FDA) dia nankatoavin'ny VONJO (pacritinib) ho fitsaboana ny olon-dehibe manana antonony na atahorana ho lehibe na faharoa (post-polycythemia vera na post-essential thrombocythemia) myelofibrosis miaraka amin'ny isa platelet. ambany 50 × 109/L. VONJO dia inhibitor kinase am-bava manana manokana ho an'ny JAK2 sy IRAK1, tsy manakana ny JAK1. Ny fatran'ny VONJO atolotra dia 200 mg am-bava indroa isan'andro. VONJO no fitsaboana voalohany nankatoavina izay mamaly manokana ny filan'ny marary voan'ny myelofibrosis cytopenic.             

"Ny fankatoavan'ny VONJO androany dia mametraka fenitra vaovao momba ny fikarakarana ny mararin'ny myelofibrosis mijaly amin'ny myelofibrosis cytopenic," hoy i John Mascarenhas, MD, Profesora Associate, Medicine, Hematology and Medical Oncology, Tisch Cancer Institute, Icahn School of Medicine at Mount Sinai, New York . "Ny myelofibrose miaraka amin'ny thrombocytopenia mafy, voafaritra ho isan'ny platelet ao ambanin'ny 50 × 109 / L, dia hita fa miteraka vokatra ratsy amin'ny fahavelomana miaraka amin'ny soritr'aretina manimba. Ny safidy fitsaboana voafetra dia nahatonga ity aretina ity ho faritra ilana fitsaboana maika tsy voavaly. Faly aho mahita fa misy safidy fitsaboana vaovao, mahomby ary azo antoka ho an'ireo marary ireo. "

"Any Etazonia dia misy marary 21,000 eo ho eo miaraka amin'ny myelofibrosis, ny roa ampahatelon'izy ireo dia manana cytopenias (trombocytopenia na anemia), izay matetika vokatry ny poizina amin'ny fitsaboana hafa nankatoavina. Ny thrombocytopenia mahery vaika, voafaritra ho isan'ny platelet amin'ny rà eo ambanin'ny 50 × 109 / L, dia mitranga amin'ny ampahatelon'ny mponina myelofibrosis amin'ny ankapobeny, ary manana toetra ratsy indrindra. Miaraka amin'ny fankatoavan'i VONJO, dia faly izahay fa afaka manolotra fitsaboana vaovao izay ankatoavina manokana ho an'ireo marary voan'ny myelofibrosis cytopenic. Famatsiam-bola feno ho an'ny fanombohana ara-barotra izahay, manaraka ny fifampiraharahana amin'ny trosa sy ny rova ​​miaraka amin'ny DRI, ary manantena ny hanome VONJO, ny fitsaboana mety indrindra ho an'ny marary myelofibrosis cytopenic, ho an'ny marary ao anatin'ny 10 andro, "hoy i Adam R. Craig. , MD, Ph.D., Filoha sy Tale Jeneralin'ny CTI Biopharma. “Misaotra ny marary, ny mpikarakara, ny mpiasan'ny fitsirihana klinika ary ny mpanadihady izay nahatontosa ny fitsapana klinika VONJO aho. Misaotra ny ekipan'ny CTI ihany koa aho noho ny asa mafy sy ny fanoloran-tenany ary ny fifantohana amin'ny filan'ny marary. "

Ny fankatoavana haingana dia mifototra amin'ny valim-pahombiazana avy amin'ny fandalinana ny Phase 3 PERSIST-2 an'ny VONJO amin'ny marary miaraka amin'ny myelofibrosis (mihoatra ny 100 × 109 / L ny platelets). Ny marary dia nomena 1: 1: 1 mba hahazoana VONJO 200 mg indroa isan'andro (BID), VONJO 400 mg indray mandeha isan'andro (QD) na fitsaboana tsara indrindra (BAT). Ny fitsaboana inhibitor JAK2 teo aloha dia navela. Ao amin'ity fanadihadiana ity, ao amin'ny vondron'ireo marary manana platelet baseline ambany 50 × 109 / L izay tsaboina amin'ny pacritinib 200 mg BD, 29% amin'ny marary dia nihena ny habetsaky ny spleen farafahakeliny 35% raha oharina amin'ny 3% amin'ny marary mahazo. Ny fitsaboana tsara indrindra, izay ahitana ruxolitinib. Ao anatin'ny fankatoavana haingana, ny CTI dia tsy maintsy mamaritra ny tombontsoa ara-pahasalamana amin'ny fitsapana fanamafisana. Mba hanatanterahana io fepetra takiana aorian'ny fankatoavana io, dia mikasa ny hamita ny fitsarana PACIFICA ny CTI, miaraka amin'ny vokatra antenaina amin'ny tapaky ny taona 2025.

Ny fanehoan-kevitra ratsy indrindra (≥20%) taorian'ny VONJO 200 mg indroa isan'andro dia aretim-pivalanana, thrombocytopenia, maloiloy, anemia ary edema periferika. Ny fanehoan-kevitra ratsy indrindra matetika (≥3%) taorian'ny VONJO 200 mg indroa isan'andro dia ny anemia, ny trombocytopenia, ny pnemonia, ny tsy fahombiazan'ny fo, ny fivoaran'ny aretina, ny pyrexia ary ny carcinoma sela squamous amin'ny hoditra.