Kitiho eto raha te hampiseho ny sora-baventy ANAREO eto amin'ity pejy ity ary mandoa vola fotsiny amin'ny fahombiazana

Vaovao an-tariby

Ny fitsaboana aretin'ny aretim-po genetika dia mandeha amin'ny fivoarana vaovao

BioMarin Pharmaceutical Inc. sy Skyline Therapeutics (Geneception teo aloha), orinasa fitsaboana fototarazo sy sela mifantoka amin'ny famolavolana fitsaboana vaovao ho an'ny filàna ara-pitsaboana tsy mety, dia nanambara ny fiaraha-miasa stratejika maneran-tany nandritra ny taona maro ho an'ny fikarohana, ny fampandrosoana ary ny varotra Adeno-Associated Virus ( AAV) fitsaboana fototarazo hitsaboana aretim-po.

Ny fiaraha-miasa dia hampiasa ny sehatra fitsaboana fototarazo AAV tafiditra ao amin'ny Skyline Therapeutics mifototra amin'ny teknôlôjian'ny vector sy ny teknôlôjia famolavolana ary ny fahaiza-mamokatra mba hamolavola fitsaboana fototarazo vaovao miaraka amin'ny fifantohana amin'ny génétique dilated cardiomyopathies (DCM), vondron'olona mandroso miandalana, aretina manimba tsy misy safidy fitsaboana kendrena.

Eo ambanin'ny fifanarahana, BioMarin sy Skyline Therapeutics dia hiara-hiasa amin'ny fikarohana sy fikarohana amin'ny alàlan'ny Fampiharana Fanafody Vaovao Fanadihadiana (IND). Ny BioMarin dia mitondra traikefa amin'ny fampandrosoana ny fitsaboana fototarazo, ny biolojia ho an'ny foza ary ny fomba fijery momba ny fototry ny aretina, ary ny Skyline dia manome ny fahaizany amin'ny famolavolana vokatra fitsaboana fototarazo ao anatin'izany ny injeniera vector sy ny teknolojia famolavolana ary ny fahaiza-mamokatra amin'ity fiaraha-miasa ity. Ny orinasa tsirairay dia hampandroso ny fandaharan'asa amin'ny alàlan'ny fampivoarana klinika any amin'ny faritaniny efa voafaritra mialoha.  

Ho fanohanana ny ezaka R&D ho an'ireo tetikasa iaraha-miasa, Skyline Therapeutics dia hahazo fandoavam-bola tsy fantatra mifandraika amin'ny sonia, izay misy ny fandoavam-bola mialoha sy ny fampiasam-bola mitovy amin'ny BioMarin, ary afaka mahazo fandoavam-bola voatondro mialoha ho an'ny R&D, fanaraha-maso ary ara-barotra.

Ny BioMarin dia hanana zo hivarotra vokatra fitsaboana vokatry ny fiaraha-miasa any amin'ny faritaniny, anisan'izany i Etazonia, Eoropa ary Amerika Latina, ary ny Skyline Therapeutics dia ho tompon'andraikitra amin'ny varotra any amin'ny faritra Azia-Pasifika. Ho fanampin'izany, ny Skyline Therapeutics dia afaka mahazo fandoavam-bola amin'ny varotra ho avy avy amin'ny BioMarin any amin'ny faritaniny.

"Faly izahay manambara izay antenainay ho fiaraha-miasa mahomby amin'ny fifandraisana misy eo amin'ny fomba fiasa vaovaon'i Skyline amin'ny injeniera sy ny famolavolana vector AAV ary ny fahaizan'ny ekipanay amin'ny famoronana sy ny fampivelarana fitsaboana fototarazo," hoy i Kevin Eggan, filoha lefitry ny vondrona, lehiben'ny Fikarohana sy fampandrosoana aloha, avy amin'ny BioMarin.

"Faly izahay miara-miasa amin'ny Skyline Therapeutics mba hamahana ireo endrika fototarazo amin'ny kardiomyopathie dilated. Ity fiaraha-miasa ity dia manamafy ny fitarihanay amin'ny fitsaboana fototarazo cardiac ary manitatra ny fiaraha-miasa amin'ny R&D any Azia, izay misy marary marobe mijaly amin'ireo aretina manimba ireo, "hoy i Brinda Balakrishnan, filoha lefitry ny vondrona, orinasa sy fampandrosoana ny orinasa ao amin'ny BioMarin. "Tsy andrinay ny hampiroborobo ity fiaraha-miasa ity ary hitondra fanafody manova ho an'ny marary manerantany."

"Ny cardiomyopathie dilated dia aretim-po mahery vaika izay mahatonga ny tsy fetezana ara-drafitra na fiasa amin'ny hozatry ny fo mety hiteraka fahasarotana toy ny arrhythmia sy ny tsy fahombiazan'ny fo, ka miteraka aretina sy fahafatesana. Ny fiovan'ny fototarazo maro dia mifandray amin'ny fivoaran'ny DCM, ankoatry ny etiologie hafa amin'ny aretina, "hoy i Jay Hou, Lehiben'ny Siantifika ao amin'ny Skyline Therapeutics. “Niara-niaraka tamin'ny ekipan'ny BioMarin izahay dia nahita fototarazo mitsikera maromaro mifandray amin'ny DCM. Faly izahay miara-miasa akaiky amin'ny BioMarin ary mampihatra ny teknolojia vector AAV mba hamotopotorana ireo tanjona vaovao ireo ary hamolavola fitsaboana vaovao ho an'ny marary DCM. ”

"Ny fiaraha-miasa amin'ny BioMarin dia mampiasa ny fahaizan'ny orinasa roa amin'ny fampandrosoana ny fitsaboana fototarazo. Miaraka amin'ny ekipan'ny BioMarin, miara-miasa amin'ny rindran-kira izahay mba hamolavola fitsaboana ho an'ny aretin'ny ati-doha amin'ny fototarazo izay mamaly ny filana ara-pitsaboana avo lenta, "hoy i Amber Cai, Tale Jeneralin'ny Skyline Therapeutics. "Miaraka isika dia hampiasa fitsaboana fototarazo hiadiana amin'ny aretim-po miaraka amin'ny aretina manova fomba fiasa izay mety hanova ny paradigma fitsaboana amin'ireo toe-javatra ireo."

Related News

Momba ny mpanoratra

mpamoaka lahatsoratra

Ny lehiben'ny tonian-dahatsoratra ho an'ny eTurboNew dia Linda Hohnholz. Izy dia miorina ao amin'ny eTN HQ any Honolulu, Hawaii.

Leave a Comment

Zarao amin'ny...